Art. 32 et 52 al. 1 lit. b LAMal, en relation avec les art. 34 et 64ss OAMal
Le fait de délivrer une autorisation de mise sur le marché d’un médicament orphelin (en l’occurrence : le Myozyme) en fonction de la législation topique ne signifie pas automatiquement que l’utilisation de ce médicament revêt une utilité thérapeutique élevée.
En effet, l’autorisation de mise sur le marché selon l’art. 14 al. 1 lit. f LPTh ne requiert pas une telle utilité. La question de savoir s’il existe une utilité thérapeutique élevée – en tant que condition pour la prise en charge d’un médicament ne figurant pas dans la liste des spécialités – doit être jugée aussi bien d’une façon générale qu’en lien avec le cas particulier. En l’espèce, l’utilité a été niée à défaut de preuve par des études cliniques et relatives au cas particulier. Même si une utilité thérapeutique élevée était prouvée, l’obligation de prester devrait être niée pour des motifs d’économicité selon les art. 32 et 56 LAMal, c’est-à-dire à défaut d’un rapport raisonnable entre coûts et utilité. Selon le Tribunal fédéral, un tel refus de prise en charge est conforme aux principes fondamentaux de la proportionnalité (art. 5 al. 2 Cst.) et de l’égalité de traitement (art. 8 al. 1 Cst.).